Datawhale AI 夏令营 task 1 笔记打卡

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• [[siRNA]]学习 #ai4science
  • 基本概念

    • RNA干扰（RNAi）
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      • RNA干扰（RNAi）是一种天然存在的基因表达调控机制，通过小干扰RNA（siRNA）等分子来沉默特定基因的表达。这一机制在细胞中起着重要作用，能精确地抑制目标基因的表达，从而减少相应蛋白质的产生。siRNA通过与靶mRNA结合，诱导RNA诱导沉默复合物（RISC）切割mRNA，最终导致mRNA降解和基因沉默。在基因治疗和疾病治疗中，RNAi技术有望通过沉默致病基因来发挥治疗作用。

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      化学修饰siRNA

      • 化学修饰siRNA是指在siRNA分子中引入化学修饰，以增强其稳定性、靶向性和有效性。这些修饰可以增加siRNA在体内的稳定性，减少其毒性和副作用，提高其基因沉默效率。常见的化学修饰包括磷酸酯骨架修饰、核苷酸修饰和末端修饰等。这些修饰不仅能提高siRNA的药效，还能减少非特异性沉默，提升siRNA药物的临床应用潜力。
  • 背景知识
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    • 长期以来，药物研发领域流传着“双十定律”，即从新药研发开始到产品获批上市，平均耗时十年，投入成本约十亿美元。所幸的是，大数据与人工智能（Artificial Intelligence，AI）的兴起，有望新药的研发走出这个“双十”困局，使药物研发的进度得以加速，成功率得以提高，同时成本也得以大大降低。如提升候选药物品质（改善靶点确证和先导分子优化流程、调整药物用途），优化临床试验设计（基于生物标志物的筛查、患者分级）等。AI制药企业英矽智能通过生成式人工智能筛选靶点并设计的小分子TNIK抑制剂候选药物INS018_055已完成Ⅱ期临床试验首例患者给药，给数以百万计特