Genethon

Depuis le 15 septembre, nous avons partagé des voix, des talents, des convictions. 🎥 De ceux qui font vivre Généthon, au quotidien 🔬 Des parcours uniques 🤝 Des convictions fortes Ces histoires partagées, ce sont les leurs. Elles racontent aussi ce que nous sommes collectivement : 👉 Un laboratoire engagé 👉 Un collectif uni 👉 Un projet utile, au service de tous Merci à ceux qui ont contribué à cette série ! Et bienvenue à celles et ceux qui feront, demain, partie de l’aventure. Les maladies rares ont besoin de talents singuliers. Découvrez notre univers sur notre site, ainsi que toutes les histoires partagées : https://lnkd.in/epFmdiyQ #Généthon #HistoiresPartagées #MarqueEmployeur #Engagement #TalentsSinguliers #MaladiesRares Aurelien Jacob, PhD, Eng. Franck Gaston Jérôme DENARD Jerome Poupiot Manon DURAND Cécilia Lhôte Nicolas GUERCHET Céline Labetoule Marie-Astrid Sagot Katleen Abergel Braham Nathalie BOURG-ALIBERT Jérémie Cosette

Nathalie BOURG-ALIBERT et Jérémie Cosette incarnent le collectif dans toute sa richesse. - celui qui relie la science aux activités d’une association de patients AFM-Téléthon - celui qui ouvre les portes à tous ceux, qui ont envie d’agir avec impact "On est dans un laboratoire. Mais parfois, on se sent aussi dans une famille." 🎥 Un regard sensible, à partager… 👉https://lnkd.in/ejhv7Kyc #Généthon #AFMTéléthon #Collectif #Engagement #HistoiresPartagées

✨ Last week, I had the pleasure of attending the World Drug Safety Congress Europe in Amsterdam — a fantastic opportunity to connect with passionate professionals in pharmacovigilance and drug safety. 🎤 On October 7th, I presented an oral talk alongside my colleagues Maria Abou Samra and Claire COLPIN on “Safety committees for gene therapies in rare diseases”. It was a great moment to share our experience and discuss the challenges and opportunities in this evolving field. 📊 I also had the chance to present a poster on the GNT-016-MDYF clinical study, focusing on the dose escalation phase safety results. The poster sparked insightful discussions and genuine interest — thank you to everyone who stopped by and engaged with us! 🌍 One of the highlights of the congress was the opportunity to exchange ideas with professionals from across Europe and the United States. It was a real pleasure to engage in meaningful conversations on exciting and forward-thinking topics in patient safety. Genethon George Mullens Terrapinn #Pharmacovigilance #DrugSafety #AdvancedTherapies #RareDiseases #ClinicalResearch #WDSC2025 #WorldDrugSafetyCongress #Networking #Teamwork #Genethon #GeneTherapy #CellTherapy #Safetyfirst #RareDiseases #ClinicalTrials #SafetyCommittees #DoseEscalation #ScientificExchange

The latest from #ESGCT2025: A woman who was previously ineligible for Genethon's Crigler–Najjar syndrome gene therapy due to pre-existing immunity to AAV8 got the treatment after Hansa Biopharma's antibody-chopping drug imlifidase cleared the way. Read more in my story for Endpoints News: https://lnkd.in/eqVjgwaA #ESGCT #ESGCT25 #GeneTherapy #GeneticMedicine #AAV #AAV8 #Genethon #HansaBiopharma #imlifidase #CriglerNajjar

🎤 Lorenzo D'Antiga (Hospital Papa Giovanni XXIII, Bergamo – Italy) shared 4-year follow-up results from the GNT-012-CRIG study at #ESGCT 2025! 🔬 His presentation, titled “Durability of AAV-based gene therapy in patients with Crigler Najjar syndrome at 4 years of follow-up after dosing”, highlighted the long-term benefits of Genethon’s GNT0003 gene therapy. These encouraging results offer hope for patients living with Crigler Najjar syndrome, a rare and severe liver disorder, and reinforce the potential of AAV-based treatments. European Society of Gene and Cell Therapy #ESGCT2025 #GeneTherapy #CriglerNajjar #RareDiseases #AFMTelethon #Généthon 

🔬 A significant advance for #patients excluded from gene therapies presented at European Society of Gene and Cell Therapy 2025! Genethon and Hansa Biopharma have announced that a patient with Crigler–Najjar syndrome, who is naturally immune to the AAV8 vector, was able to receive GNT0003 gene therapy thanks to pre-treatment with imlifidase, an enzyme developed by Hansa Biopharma. 🧬 Gene therapy uses vectors, often derived from viruses such as AAVs, to transport a gene drug into the body. However, approximately one in three people naturally have antibodies against these vectors, which prevents the treatment from being effective and excludes these patients from clinical trials. This first, achieved as part of the GNT-018-IDES clinical trial, is a significant advance that could open up new prospects for patients with anti-AAV antibodies, who have so far been excluded from gene therapy clinical trials. Jeremy DO CAO Arnaud Valent Ji GAO-DESLIENS Giuseppe Ronzitti 👉 Read the full press release : https://urlr.me/adUAE3 #genethon #AAV #imlifidase #criglernajjar #GeneTherapy #ESGCT2025

🔬 Une avancée prometteuse pour les patients exclus des thérapies géniques présentée à l’European Society of Gene and Cell Therapy 2025 ! Genethon et Hansa Biopharma ont annoncé une avancée majeure : une patiente atteinte du syndrome de Crigler–Najjar, naturellement immunisée contre le vecteur AAV8, a pu recevoir notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase, une enzyme développée par Hansa Biopharma. 🧬 La thérapie génique utilise des vecteurs, souvent dérivés de virus comme les AAV, pour transporter un gène-médicament dans l’organisme. Mais environ une personne sur trois possède naturellement des anticorps contre ces vecteurs, ce qui empêche l’efficacité du traitement et exclut ces patients des essais cliniques. Cette première, réalisée dans le cadre de l’essai clinique GNT-018-IDES, pourrait ouvrir la voie à de nouvelles perspectives pour les patients porteurs d’anticorps anti-AAV, jusqu’ici exclus des #essais cliniques de thérapie génique. Jeremy DO CAO Arnaud Valent Ji GAO-DESLIENS Giuseppe Ronzitti 👉 Lire le communiqué de presse complet : https://urlr.me/gRjHpK #genethon #AAV #imlifidase #criglernajjar #ThérapieGénique #ESGCT2025

📢 Today, Friday, October 10th, 📄Poster session 3, 5:15-6:15 PM 🤝👨🎓 👩🎓 Do not miss Amanda Finan-Marchi, Head of the histology and imaging laboratory Genethon, with her poster 263P: “The DMDmdx rat: a representative model of Duchenne muscular dystrophy skeletal, cardiac, and respiratory deficiencies”. Nathalie Daniele Complete program: urlr.me/zHCg7c 

[ESGCT congress] 📌Today, Friday, October 10, Giuseppe Ronzitti, PhD, Head of the Immunology and Liver Disease Laboratory, and Director of Scientific Forecasting, will be at the #ESGCT2025 congress, as a co-chair on the oral session 11a: Metabolic Diseases II. 📍09h00 - 10h30 - PARALLEL ∙ Room Parallel A   📢🎙️Don't miss today's two presentations: Jeremy DO CAO, co-investigator of the clinical trial and pediatrician at Antoine-Béclère Hospital in (AP-HP) presents: “Overcoming AAV8 Immunity: First Seropositive Crigler-Najjar Patient Treated with GNT0003 Following Imlifidase pretreatment (GNT-018-IDES clinical trial)”. 📍09h00 – 10h30 – PARALLEL ∙ Room Parallel A   Lorenzo D'Antiga, Medical Director of the Department of Pediatrics at the University of Padua, will present: “Durability of AAV-based gene therapy in patients with Crigler Najjar syndrome at 4 years of follow-up after dosing: the GNT-012-CRIG Study”. 📍14h00 – 15h30 –PARALLEL ∙ Room Parallel B

[MYOPATHIE DE DUCHENNE] À l’occasion des congrès World Muscle Society et European Society of Gene and Cell Therapy, Genethon a présenté des résultats confirmant l’efficacité à long terme de sa thérapie génique GNT0004 chez les patients traités à la dose thérapeutique. Deux ans après le traitement, les données démontrent : - Une amélioration durable des fonctions motrices, - Un bénéfice clinique à 18 mois, maintenu à 2 ans, - Un ralentissement de la progression de la maladie, - Une réduction significative des taux de CPK, - Une absence d’effets secondaires graves. Ces résultats ont permis le démarrage de la phase pivot de l’essai, autorisée par l’EMA, l’ANSM et la MHRA. Menée en double aveugle, elle inclura 64 garçons de 6 à 10 ans, à la dose thérapeutique sélectionnée (3x10¹³ vg/kg), inférieure à celle utilisée dans d’autres essais pour la myopathie de Duchenne. Une avancée qui redonne de l’#espoir aux #patients et illustre l’excellence scientifique et clinique portée par Généthon et ses équipes. 👉 Communiqué de presse complet : https://urlr.me/CpYtQe AFM-Téléthon Institut de Myologie Arnaud Valent Gérald Perret (Ph.D, MBA) #ThérapieGénique #Duchenne #Généthon #AFMTéléthon #MaladiesRares #ESGCT2025 #RechercheClinique