Parent Project aps

🟠 Santhera Pharmaceuticals ha diffuso i risultati di uno studio a lungo termine sul farmaco AGAMREE® (vamorolone), utilizzato nel trattamento della distrofia muscolare di #Duchenne. Dai dati, raccolti su un periodo di circa cinque anni (e fino a otto anni di trattamento in alcuni casi), emerge che l’efficacia del farmaco è paragonabile a quella dei corticosteroidi tradizionali. 🔎 La differenza più importante riguarda però la tollerabilità: i bambini trattati con AGAMREE sembrano infatti mantenere una crescita normale, senza il rallentamento spesso causato dai corticosteroidi tradizionali; si osserva anche una minore incidenza di fratture vertebrali, una riduzione dei casi di cataratta e nessun caso di glaucoma. Inoltre, non sono emersi nuovi effetti indesiderati significativi. Rispetto al peso corporeo, non sono state osservate differenze rilevanti rispetto ai pazienti trattati con corticosteroidi, indicando un profilo sostanzialmente analogo sotto questo aspetto. I risultati sono stati accolti con grande interesse dalla comunità clinica internazionale, che sottolinea come questi dati confermino la possibilità di mantenere nel tempo l’efficacia del trattamento riducendo alcuni degli effetti collaterali tipici dei corticosteroidi. Per saperne di più e leggere il comunicato stampa dell'azienda 👉 https://lnkd.in/dyMJs4xU 

✨ Siamo felici di condividere una bella notizia! 📢 La campagna “Con tutta la forza che ho”, promossa da Italfarmaco con il patrocinio di Parent Project, ha ricevuto il terzo posto nella categoria Sensibilizzazione ai Rare Diseases Award 2025 di @UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare. Un riconoscimento che ci rende orgogliosi di aver sostenuto un progetto capace di raccontare, con autenticità e rispetto, le sfide di normalità dei nostri ragazzi! La campagna, attraverso una miniserie in 6 episodi disponibile su YouTube, racconta le sfide di normalità dei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne: le storie di Misha, Jacopo e Samuele, accompagnati dai loro amici, genitori e dai nostri tutor d'eccellenza i Finley, diventano delle storie autentiche di determinazione e sogni che raccontano da dove viene la vera forza. Ringraziamo ancora ITALFARMACO S.P.A., UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare e tutte le persone che credono nel valore del racconto come strumento di consapevolezza e cambiamento. 👉 Scopri la miniserie qui: https://lnkd.in/deHuxtCw Altre info qui 👉 https://lnkd.in/ew7i-K2X #ParentProject #ConTuttaLaForzaCheHo #RareDiseasesAward #Duchenne #MalattieRare #Sensibilizzazione #Inclusione

✨ Sono online da oggi la quinta e la sesta puntata di "Con tutta la forza che ho", la campagna di sensibilizzazione promossa da ITALFARMACO S.P.A. con il patrocinio di Parent Project. 🎬 In questo episodio incontriamo Misha, un undicenne pieno di grandi sogni e passioni. Misha frequenta la quinta elementare, ha tanti amici, ama gli animali e il suo sogno più grande è diventare pilota di aerei.  Misha ha un carattere molto aperto e socievole, tutti i suoi compagni e le persone che ha intorno gli vogliono bene e apprezzano il suo entusiasmo per la vita. A sostenere Misha nella sua sfida di normalità, che lo vedrà andare in gita al Bio Parco di Roma con la sua classe, ci saranno Pedro dei Finley e la sua dolcissima mamma! 🔔 Iscriviti al canale YouTube, commenta e condividi questo video: anche tu puoi contribuire a far crescere l'awareness sulla distrofia muscolare di Duchenne e riscrivere il significato della parola “forza” 👉 https://lnkd.in/deHuxtCw

➡️ E come Efficacia La capacità del farmaco di produrre l’effetto desiderato, accertata attraverso un lungo processo di ricerca. Approfondiamola nella nuova puntata del nostro glossario della ricerca clinica. 👉 Scorri le card e visita il sito: https://lnkd.in/dZjNt9mN La campagna «La ricerca siamo noi. Tutti insieme dalla scienza alla cura» aiuta a comprendere il valore della ricerca clinica e il ruolo fondamentale dei pazienti, per favorire la partecipazione consapevole e informata agli studi. La campagna «La ricerca siamo noi. Tutti insieme dalla scienza alla cura» aiuta a comprendere il valore della ricerca clinica e il ruolo fondamentale dei pazienti, per favorire la partecipazione consapevole e informata agli studi. L'iniziativa è promossa dall’ Accademia del Paziente Esperto EUPATI e da un network di Associazioni Pazienti, Accademie e Centri di ricerca, con la sponsorizzazione non condizionante di Chiesi Group, Pfizer Italia, Roche Italia, Alfasigma, BeiGene, Daiichi Sankyo | AstraZeneca , MSDsalute, Kedrion Biopharma, GSK, Eli Lilly Italia. #LaRicercaSiamoNoi #ScopriLaRicerca

📍 Si avvicina al proprio termine “GrowDMD - Diventare adulti con la distrofia muscolare di Duchenne”. Il progetto, di durata triennale, è coordinato dall’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, in collaborazione con il Centro di pediatria Facoltà di Medicina Università di Friburgo (Germania), la McMaster University - Ron Joyce Children’s Health Centre di Hamilton (Canada) e Parent Project aps. L’obiettivo principale del progetto è stato la valutazione dell’esperienza di ragazzi con distrofia muscolare di #Duchenne, caregiver e professionisti sanitari nel processo di transizione da un contesto di cura pediatrico a un contesto di cura adulto. ➡️ Giovedì 13 novembre, dalle 17 alle 18.30, si terrà sulla piattaforma Meet un webinar conclusivo, dedicato a presentare i risultati della ricerca qualitativa e quantitativa condotta in questi tre anni, seguito da un dibattito tra professionisti sanitari esperti e rappresentanti delle associazioni attive sul territorio italiano. Nel programma è incluso un intervento di Giada Perinel, psicologa e psicoterapeuta del Centro Ascolto Duchenne che ha contribuito, insieme ai colleghi dei vari Centri Ascolto e dell'ufficio scientifico di Parent Project, alla realizzazione e svolgimento di questo progetto. Ci sarà, inoltre, la testimonianza di un giovane della comunità Duchenne, per mettere in luce il coinvolgimento di pazienti e famiglie nel progetto. Info qui per visionare il programma e partecipare 👉 https://lnkd.in/drX3W5jP 

I partner del consorzio MAGIC Horizon, del quale fa parte anche Parent Project, sono riuniti da oggi nell'assemblea generale annuale: un momento fondamentale per incontrarsi, riflettere sui progressi compiuti nell'ultimo anno, celebrare i traguardi scientifici raggiunti e concordare le priorità per i mesi a venire.

🟢 Di recente Saviplast snc azienda leader nella progettazione di stampi e nello stampaggio in bi-componente, ha celebrato i propri 50 anni di attività e, in questa occasione speciale, ha deciso di sostenere con una donazione Parent Project aps. Lo scorso 30 maggio alcune rappresentanti dell’associazione sono state ospiti dell’evento dedicato a questo importante anniversario presso la sede di Lonigo (VI) e hanno potuto, così, condividere con la dirigenza e lo staff Saviplast un prezioso momento di sensibilizzazione. Gaia Relucenti, referente dell’area Raccolta Fondi di Parent Project per le relazioni con le aziende, è intervenuta per presentare l’associazione ed il progetto che Saviplast ha scelto di sostenere. Il contatto con l’azienda è nato grazie all’intermediazione di Emmanuela Trentin, socia di Parent Project attiva nel territorio, che ha partecipato all’evento portando la propria testimonianza. ✨ Una ricorrenza speciale è diventata, così, ancora più unica, trasformandosi in un’opportunità di solidarietà e vicinanza ad una comunità di pazienti che da anni è molto attiva nella regione, oltre che nel resto del territorio nazionale. Parent Project desidera ringraziare Saviplast per il sostegno offerto, destinato al finanziamento di Parent Project On the Road, il progetto innovativo dedicato alla presa in carico respiratoria dei giovani pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, promosso e realizzato in Sicilia da Parent Project. ✨ Per saperne di più 👉 https://lnkd.in/dTf8rRi4

Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Italfarmaco in merito alle segnalazioni di 3 eventi avversi gravi in bambini e giovani adulti con distrofia muscolare di #Duchenne (DMD) in trattamento con givinostat. Le segnalazioni, provenienti da tre diversi Paesi — tra i quali non è inclusa l’Italia — sono state regolarmente comunicate alle autorità regolatorie competenti, come previsto dalle procedure di farmacovigilanza. L'azienda sta collaborando con le autorità regolatorie per analizzare con attenzione la situazione e ha precisato che: - ad oggi non sono emerse evidenze di una relazione diretta tra i casi segnalati e il trattamento con givinostat; - circa 2000 pazienti nel mondo hanno ricevuto il farmaco nell’ambito di studi clinici, programmi di accesso allargato e uso commerciale; - il profilo rischio-beneficio di givinostat rimane al momento invariato. Comprendiamo che queste notizie possano suscitare preoccupazione. Il nostro obiettivo è fornire un’informazione chiara, corretta e non allarmistica, ricordando che la sicurezza dei pazienti resta sempre la priorità. Per chiarimenti, domande o informazioni scrivici a  [email protected] Per maggiori informazioni: https://lnkd.in/dAHSKgwr

Si svolge oggi a Genova, al Grand Hotel Savoia, il Meeting territoriale di Parent Project: un incontro per facilitare il dialogo tra specialisti, clinici e famiglie, fornendo un aggiornamento ed uno spazio di approfondimento e confronto sugli aspetti clinici della patologia, ma anche su quelli sociali e psicologici, nella consapevolezza di quanto entrambe queste sfere siano fondamentali per il benessere e la qualità della vita. Per saperne di più 👉https://lnkd.in/dm3DVwvj Il Meeting Territoriale di Genova si svolge con il supporto incondizionato di Edgewise Therapeutics.

🌎 Il 23 e 24 ottobre una delegazione di Parent Project partecipa all'evento scientifico "Brain and behavior in dystrophinopathy", organizzato da Parent Project Muscular Dystrophy a Baltimora (Stati Uniti). Il meeting permetterà di esplorare l'intersezione tra fisiologia cerebrale, cognizione e comportamento nella distrofia muscolare di #Duchenne e #Becker, approfondendo la comprensione di come la distrofina influisca sullo sviluppo neurologico e sugli esiti psicosociali nel corso della vita. Le sessioni trattano: 🔴 Fisiologia e imaging della distrofina nel cervello 🟠 Strumenti di valutazione e screening per i sintomi comportamentali e psichiatrici 🟡 Approcci interdisciplinari alla cura psicosociale 🟢 Uso di farmaci e interventi non farmacologici 🔵 Opportunità di collaborazione internazionale Oltre che da Marica Pugliese (Centro Ascolto Duchenne) e Filippo Buccella (fondatore Parent Project), la comunità Duchenne e Becker italiana sarà rappresentata anche da due clinici: Stefano Parravicini dell'Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano e Francesca Cumbo dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Parent Project ha coinvolto nell'evento i due specialisti, con i quali collabora, proprio per rafforzare sempre più la rete internazionale dei professionisti della cura e della ricerca che ruotano intorno alla Duchenne, prevedendo poi una restituzione con colleghi e pazienti dei contenuti del meeting.